8月27日晚,西藏藥業(600211.SH)發布一則對外投資公告。公司擬通過境外全資子公司,對Accuredit Therapeutics Limited(下稱“標的公司”)進行6000萬美元的股權投資,獲得后者40.82%股權。同時,西藏藥業大股東關聯公司CMS Medical Venture Investment(HK)Limited也將投資1500萬美元,持有10.20%股權。兩方合計持股超51%。
此次投資,旨在推動公司可持續發展,突破研發瓶頸。據公司發展戰略,在聚焦主營業務的同時,公司采取自主研發和與專業機構共同研發新產品等方式,增加在研產品儲備,尋求新的利潤增長點。
公告指出,標的公司專注于開發基于LNP和其他非病毒載體的體內基因編輯技術和產品,致力于為全球患者提供終生只需一次用藥且具備成本優勢的創新治療方案,其核心資產和主要業務集中于國內控股公司銳正基因(蘇州)有限公司(下稱“銳正基因”)。
據悉,銳正基因是一家成立于2021年的生物科技企業,其創始人王永忠曾先后任職蘇州藥明生物技術有限公司CEO、先聲藥業總裁兼集團常務副總裁、康弘生物科技有限公司CEO以及美國健贊公司(Genzyme Corporation)科學家,在新藥研發領域具備深厚的積累。創始人帶領團隊,建立起產業級端到端體內基因編輯技術平臺,開發出了一系列關鍵的基因編輯和遞送專利技術,其中堿基編輯器已經獲得了美國專利。
目前來看,銳正基因最具看點的在研產品包括已獲FDA孤兒藥認定的ART001及聚焦PCSK9熱門靶點的ART002。
公告具體介紹,ART001適應癥針對轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(ATTR),這是一種系統性、進展性且致命的罕見病。2024年7月和8月,ART001分別在中國和美國獲批IND,目前正在中國開展I/IIa期臨床試驗。2025年3月和5月,該藥品分別獲得美國FDA孤兒藥認定和再生醫學先進療法認定(RMAT認定)。
在研管線獲得孤兒藥認定,不僅代表了該產品在罕見病治療領域的潛力以及公司研發能力的“國際認可”,在FDA現有政策下,更可獲得研發階段在審批門檻、研發周期、研發費用補助,以及監管的審批上的政策傾斜,產品最終獲批上市后更有望獲得7年市場獨占期(一般新藥僅有5年)。
另一重磅管線同樣值得期待。ART002以PCSK9為靶點,目前正在開展針對家族性高膽固醇血癥的IIT臨床研究數據表明,現已上市的PCSK9抑制劑(抗體和小核酸)無法有效治療超高LDL-C基線水平的家族性高膽固醇血癥患者,而ART002針對這類難治患者在臨床上能達到平均50%以上降幅,且無需和高強度的他汀類藥物聯用。
據悉,作為繼他汀類藥物之后最具潛力的降脂靶點,PCSK9抑制劑已在臨床和商業層面取得顯著成功,數據顯示,2024年該靶點最具代表性的依洛尤單抗、阿利西尤單抗及英克司蘭三款藥物全球銷售額合計達42億美元,且銷售額均在持續高速增長,藥物前景廣闊。而據公告內容,ART002有望突破已上市藥物臨床應用痛點,雖然目前尚未取得臨床批件,但其前景仍備受期待。
值得一提的是,除了上述兩款產品外,銳正基因的其他產品管線主要針對代謝類疾病,集中在肝病領域,有著廣泛的潛在市場。
回顧西藏藥業自身經營,2025年上半年,在新活素穩定的收入貢獻及其他產品18.83%的營收增長推動下,公司仍實現了營收利潤雙增長。更進一步,為推動企業可持續發展,公司早已開啟通過收購以及自主研發和與專業機構共同研發,推動產品線擴容,豐富產品儲備的進程。今年3月,公司完成對晨泰醫藥3億元股權投資,取得后者13.04%的股權,并與晨泰醫藥達成關于其旗下新藥“Zorifertinib”(佐利替尼)合作,負責該產品在大陸區域的獨家銷售推廣工作。
隨著公司產品管線的持續擴容,以及此次新增創新藥管線研發的持續推進,西藏藥業有望在可持續發展道路上邁出堅實步伐,開拓更廣闊的市場空間。